释放RNA药物无限潜力的公司ReNAgade Therapeutics今天宣布，将在2024年5月7-11日于马里兰州巴尔的摩市举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第27届年会上进行口头报告和海报展示，重点介绍支持其全面RNA技术平台的临床前数据。
ReNAgade首席科学官Pete Smith博士表示：“我们很高兴能在ASGCT上重点介绍基础研究和开发进展，我们的海报展示说明了ReNAgade在NHP中验证基于脂质纳米颗粒(LNP)的免疫向性递送系统的持续工作，该系统在肿瘤学和自身免疫性疾病中具有广泛的潜在应用前景。此外，我们的口头报告还展示了一种非病毒、全RNA基因编辑系统，该系统可实现体内、外显子大小插入和可能的重新给药，其目标是在临床环境中使用时具有更高的特异性和更好的安全特性。这些充满希望的数据是我们努力创新，超越目前RNA医学局限性的又一重要步骤。”
摘要中的主要亮点：
采用系统化的条形码筛选方法，从由200多种LNP组成的库中评估和鉴定LNP。这些LNP涉及可电离脂质、辅助脂质、结构脂质和亲水脂质等多个结构和化学性质不同的类别。在非人灵长类动物模型中，主要候选LNP在总脾T细胞中的递送效率约为60%，在外周血T细胞中的递送效率约为80%。
通过结合改良的反转录子逆转录酶(RT)工程、非编码RNA (ncRNA)最小化、化学修饰和同源依赖性修复操纵，改善了反转录子介导的靶点插入。结合反转录子系统优化和ncRNA工程，造血干细胞中的305个碱基对插入率提高了2倍，编辑效率提高了约40%。
ASGCT年会演讲详情：
标题：“使用全RNA系统进行反转录子介导的外显子大小的基因组插入”
分会标题：基因靶向和基因校正的新技术
演讲类型：口头报告
摘要编号：14
演讲者：Inna Shcherbakova博士，ReNAgade Therapeutics平台高级总监
日期和时间：美国东部时间2024年5月7日（星期二）下午2:15 - 3:30
标题：“基于LNP的mRNA在非人灵长类动物中的新型免疫向性传递”
分会标题：星期三海报：其他非病毒递送技术
演讲类型：海报
摘要编号：749
演讲者：Juliet Crabtree博士，ReNAgade Therapeutics副首席科学家
日期和时间：美国东部时间2024年5月8日（星期三）中午12:00
关于ReNAgade Therapeutics
ReNAgade旨在释放RNA药物在人体任何位置治疗疾病的潜力。我们将我们的新型RNA递送平台与全面的RNA平台相结合，允许全RNA系统进行编码、编辑并插入基因，以开发新型药物。
为了加速医学的未来发展，我们汇集了一支具有深厚RNA和递送专长的团队来开发颠覆性的RNA药物。
ReNAgade Therapeutics——RNA无限制
